強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合
——基因治療與干細(xì)胞技術(shù)攜手治療遺傳病
science 雜志提前發(fā)表的兩篇論文指出慢病毒造血干細(xì)胞基因治療遺傳病的前景喜人。
圣拉斐爾科學(xué)研究所的 Luigi Naldini及其同事將 Wiskott-Aldrich免疫缺陷綜合癥患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行WASP蛋白糾正慢病毒載體改造，并重新回輸給患者本人。3例接受治療的患者表現(xiàn)出穩(wěn)定的WASP表達(dá)細(xì)胞植入，血小板計(jì)數(shù)升高， 免疫功能與臨床評(píng)分均有改善。 基因糾正的造血干細(xì)胞具有更高的多克隆和多系造血。 重要的是， 研究人員指出慢病毒基因治療不會(huì)誘導(dǎo)臨近原癌基因的選擇性整合，在治療后20-32個(gè)月也未見(jiàn)異常的克隆擴(kuò)增。科研人員認(rèn)為盡管需要更多的臨床資料，證明慢病毒基因治療的長(zhǎng)期安全性，對(duì)Wiskott-Aldrich免疫缺陷綜合征的治療仍然而是鼓舞人心的。
另一項(xiàng)研究也采用類(lèi)似的方法將ARSA （芳香基硫酸酯酶）基因載體轉(zhuǎn)染入有臨床指征但尚未發(fā)病的3例溶酶體遺傳病患者造血干細(xì)胞內(nèi)，發(fā)現(xiàn)基因糾正的造血干細(xì)胞大量而穩(wěn)定地?cái)U(kuò)增。載體整合分析也沒(méi)有發(fā)現(xiàn)異常克隆行為。值得注意的是3名患者在預(yù)期發(fā)病年齡后的7-20個(gè)月內(nèi)并沒(méi)有發(fā)作或惡化。 結(jié)果表明造血干細(xì)胞可以經(jīng)過(guò)慢病毒進(jìn)行基因改造， 并對(duì)MLD（異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良）患者有效。
文章來(lái)源：漢氏聯(lián)合胎盤(pán)干細(xì)胞庫(kù)
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